Un avance histórico en medicina regenerativa está transformando el destino de los llamados “niños burbuja”, aquellos pequeños que nacían sin defensas y debían permanecer completamente aislados para sobrevivir.<br />La nueva terapia consiste en extraer células madre de la sangre del propio paciente, introducir en ellas una copia sana del gen ADA mediante un virus modificado y volver a implantarlas. Estas células “reparadas” reconstruyen desde cero el sistema inmune, generando defensas funcionales.<br />El tratamiento ha demostrado resultados duraderos, sin efectos secundarios graves y con una eficacia cercana al 95 %. <br />Hasta hace poco, las únicas alternativas eran trasplantes de médula ósea —dependientes de un donante compatible— o inyecciones semanales de enzima sintética, tratamientos que implicaban riesgos, altos costes y eficacia limitada. Ahora, con la terapia génica, la medicina se acerca a la cura definitiva. Este avance abre la puerta a aplicar estrategias similares para tratar otras enfermedades genéticas graves.<br />Hoy, decenas de niños que antes vivían encerrados pueden salir al parque, abrazar a sus amigos y mirar al futuro con ilusión. La burbuja que los protegía del mundo se ha transformado, por fin, en una ventana abierta a la vida.
